美国总统的国会演讲干细胞治疗,改变了一些

导读:新出生的孩子就像一张白纸,在父母的精心培养下,可以向各种方向发展。干细胞就像新出生的婴儿,在体内或体外特定的诱导条件下,可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌健、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞,连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能,医学界称为“万用细胞”。20世纪末以来,以干细胞技术为核心、被科学界誉为第三次医学革命的再生医学成为了人们治愈此类疾病的新希望。

近期,干细胞科技受到了多国领导人的重视。习近平总书记在北京大学仔细查看新一代干细胞科技成果展示,深切关心干细胞研究的转化应用,让整个行业备受鼓舞;在第十个国际罕见病日之际,试验性干细胞治疗拯救幼年特发性关节炎女孩的事迹出现在了美国总统特朗普的国会演讲中……加快干细胞的临床转化已经成为重点,各国希望尽快将研究成果应用于重大疾病治疗当中。

根据美国CNN电视新闻网的报道,1名受益于试验性干细胞治疗的25岁幼年特发性关节炎女孩SarahHughes参加了特朗普总统的国会演讲。几年以前,Sarah几乎已经无法行走,体重83磅的她因患上罕见的幼年型关节炎而残疾。在接受一项试验性干细胞治疗后,她的健康与未来的出现了新希望。

这个新希望引起了共和党众议员PeteOlson的注意,于是他邀请Sarah作为嘉宾出席特朗普总统第一次国会联合会议演讲。

干细胞改变了一些患者的一生

Sarah代表美国1.17亿患有一种或多种慢性疾病的人群参加特朗普国会演讲。

Sarah(右)和她的妈妈(左),图片来源:CNN

11个月大时,Sarah被诊断患有系统性幼年特发性关节炎。这是一种影响多器官和系统的衰弱性自身免疫性疾病,导致关节肿胀、疼痛、发热和皮疹。她的整个医院中度过,严重的疾病让她几乎无法行走并承受着巨大的痛苦。

德克萨斯大学健康科学中心的医生以及美国国立卫生研究院合作对她的疾病进行了研究、评估以及治疗。

年,Sarah接受了一项尚未获得FDA批准的试验性高剂量成人干细胞治疗。整个治疗中,经过FDA注册的休斯顿生物技术公司CelltexTherapeutics负责培养干细胞,随后干细胞的回输在墨西哥坎昆进行。每次输注大概包含2亿个干细胞,近两年内,她总共接受了22次输注,这些细胞能够帮助她的免疫系统正常化。根据Sarah的描述,在干细胞治疗之前,她每天需要服用23种药物,而现在每天只需服用8种较低剂量的药物。

在年的一次干细胞诊所听证会上,她在FDA官员面前分享了自己的经历。“如果不是高剂量自体间充质干细胞治疗的帮助,我今天也不会站在这里。在这之前,我的生活质量已经变得非常糟糕,对我来说,干细胞治疗即使带来很小的改善也已足够。首次输注干细胞后带来的变化改变了我的观点:在我虚弱的身体中,大量的健康成体干细胞能够显著提高我的生活质量。”

间充质干细胞具备以下特性

★多向分化

具有强大的增殖能力和多向分化潜能,在适宜的体内或体外环境下不仅可分化为造血细胞,还具有分化为肌细胞、肝细胞、成骨细胞、软骨细胞、基质细胞等多种细胞的能力;

★免疫调节

免疫原性低,有免疫调节功能,使用不引起免疫排斥反应,且可抑制排斥反应;

★数量丰富

干细胞数量丰富,变废为宝,易于采集,且对母胎均无不良影响。

★繁殖力强

经体外培养可达数亿,供多次使用。

★安全可靠

基因稳定,不宜突变,多次传代扩增后仍具有干细胞特性,使用安全可靠。

★适用面广

适用范围广泛,几乎可用于治疗所有的组织损伤、衰老及退行性变。

21世纪治愈法案的“代言人”

共和党众议员PeteOlson深深地被Sarah的事迹打动,“这些生活经历足以让她成为21世纪治愈法案的代言人。我必须要讲述她的故事,这也是我邀请她来这里的原因。”

年年底,美国国会通过了《21世纪治愈法案》,从法律层面保障美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发、疾病治疗及大健康领域的发展,为癌症和其他疾病的医学研究提供资金等。该法案包括加速细胞疗法、组织疗法、组织工程产品(支架等)以及联合疗法的发展和审批。

年,Sarah的事迹首次被CNN电视新闻网报道,此后便受到了广泛的







































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